GC녹십자, 독자 mRNA-LNP 플랫폼 공개…코로나19 백신 임상 2상 진입

GC녹십자가 인공지능(AI)을 활용한 mRNA 설계와 특정 장기·세포를 표적하는 지질나노입자(LNP) 기술을 공개했다. 자체 플랫폼을 적용한 코로나19 mRNA 백신 후보물질은 임상 2상에 진입하면서 연구 단계에서 실제 의약품 개발로 이어지는 검증도 진행되고 있다.

GC녹십자는 최근 오스트리아에서 열린 ‘제2회 유전자·세포치료 서밋(Gene and Cell Therapy Summit, GCT 2026)’과 ‘2026 한국생물공학회 추계학술발표대회 및 국제심포지엄’에서 자체 개발한 mRNA-LNP 플랫폼의 연구 성과를 발표했다고 2일 밝혔다.

mRNA-LNP 기술은 유전정보를 담은 mRNA를 지질나노입자로 감싸 체내 세포까지 전달하는 방식이다. 코로나19 mRNA 백신을 통해 널리 알려졌으며, 최근에는 백신뿐 아니라 암과 희귀·만성질환 치료 등으로 활용 범위를 넓히기 위한 연구가 진행되고 있다.

GC녹십자는 이번 학회에서 mRNA 설계부터 세포 표적형 LNP, 제조까지 자체 플랫폼의 연구 결과를 공개했다.

먼저 mRNA 설계에는 자체 개발한 UTR(비번역영역) 서열과 폴리A 구조에 AI 기반 코돈 최적화 기술을 적용했다. 회사에 따르면 이를 통해 자체 시험에서 벤치마크 대비 단백질 번역 효율을 50% 이상 높였다.

현재 mRNA 구성요소와 관련한 특허 8건을 보유하고 있다.

약물을 원하는 조직과 세포까지 전달하는 LNP 분야에서도 연구 결과를 발표했다.

GC녹십자는 독자 개발한 LNP를 영장류 모델에 반복적으로 정맥 투여한 결과 PEG(폴리에틸렌글리콜)에 대한 항체 형성 없이 단백질 발현량이 안정적으로 유지됐다고 밝혔다. 반복 투여가 필요한 만성질환 치료제에 적용할 가능성을 살펴본 연구 결과다.

특정 장기나 세포를 선택적으로 찾아가는 표적 전달 기술도 개발하고 있다.

구조-활성 상관관계(SAR) 모델링을 활용해 자체 지질 라이브러리를 구축하고 이를 기반으로 폐와 비장, 뇌, 면역세포, 암세포 등을 표적으로 하는 LNP 후보물질을 확보했다.

동물모델 시험에서는 이들 조직과 세포에서 벤치마크 LNP보다 높은 전달 효율을 확인했다고 회사 측은 설명했다. 다만 현재 공개된 결과는 전임상 단계의 연구 결과로, 실제 환자에서의 안전성과 유효성은 향후 임상시험을 통해 확인해야 한다.

항암 분야에서는 mRNA 백신 적용 가능성을 연구하고 있다.

GC녹십자는 자체 LNP를 적용한 연구에서 벤치마크와 비교해 더 강한 항원 특이적 CD8+ T세포 반응을 확인했으며, 동물모델에서 종양 크기가 유의하게 감소했다고 밝혔다.

회사는 이 같은 연구 결과를 토대로 mRNA-LNP 플랫폼의 적용 분야를 희귀 유전질환과 만성 염증질환, 항암 면역치료제, 백신 등으로 확대할 계획이다.

연구 결과를 실제 의약품 생산으로 연결하기 위한 제조 기반도 마련했다.

GC녹십자 화순공장에는 mRNA-LNP 생산시설이 구축돼 있으며 회사는 이 시설이 cGMP 수준의 제조 역량을 갖추고 있다고 설명했다. 후보물질 연구에서 임상용 의약품 생산까지 연결할 수 있는 자체 제조 기반을 확보한다는 전략이다.

플랫폼을 적용한 후보물질 가운데 임상 단계에 들어간 사례도 나왔다.

GC녹십자의 코로나19 mRNA 백신 후보물질 ‘GC4006A’는 정부 국책과제로 개발되고 있으며 현재 임상 2상에 진입했다. 회사는 임상을 통해 플랫폼의 유효성과 적용 가능성을 검증한다는 계획이다.

mRNA 치료제 개발에서는 원하는 단백질을 얼마나 효율적으로 발현시키느냐와 함께 mRNA를 목표로 하는 장기나 세포까지 정확하게 전달하는 기술이 핵심 과제로 꼽힌다. 특히 백신을 넘어 만성질환이나 희귀질환 치료제로 영역을 넓히기 위해서는 반복 투여에 따른 면역반응과 표적 전달 문제 등을 해결해야 한다.

GC녹십자가 이번에 공개한 연구 역시 mRNA의 발현 효율과 LNP의 반복 투여 및 세포 표적화 기술에 초점을 맞추고 있다.

정재욱 GC녹십자 R&D부문장은 “mRNA-LNP 플랫폼은 GC녹십자가 오랜 기간 축적해 온 핵심 자산”이라며 “코로나19 백신 임상을 통해 플랫폼을 검증하는 한편 향후 다양한 치료 영역으로 파이프라인을 확장해 나가겠다”고 말했다.